파로스아이바이오 신약 후보물질을 개발하는 연구개발 전문기업

신약 후보물질을 개발하는 연구개발 전문기업으로, 호주법인 Pharos Therapeutics Pty. Ltd 와 미국법인 Pharos Therapeutics INC 를 100% 자회사로 두고 있다.

 

PHI-101-OC는 현재 재발성 또는 불응성 난소암 환자를 대상으로 국내 임상1상 시험을 진행 중이며 병용요법 개발을 통해 타겟 환자군을 확장하는 개발도 진행 중이다.

 

동사의 사업모델은 희귀질환 치료제의 임상 2상 후 조건부 품목허가를 통해 조기 상용화 수익 기반을 구축하는 것을 우선 목표로 하고 있다.

 

2016년 04월 설립, 2023년 07월 27일 기술성장기업으로 코스닥시장에 특례상장했다.

 

파로스아이바이오

 

주요 사업

동사는 신약 후보물질을 개발하는 연구개발 전문기업으로, 신약 후보물질을 파이프라인별로 대내외적 정보(목표시장, 경쟁약물, 미충족 의약수요 등)를 기반한 전략적 판단에 따라 기초 물질단계부터 후기임상(임상 2상 혹은 3상) 이전에 기술이전(License-Out, L/O)하는 사업을 영위하고 있다.

따라서 완제품(시판 신약)을 생산하고 있지 않는다.

 

주요 매출은 신약 후보물질 기술이전에서 발생하였다.

동사의 현재 매출 구조상 특정 주요 거래처는 없으나, 최근 2022년 4월 국내 대형 제약사 ㈜유한양행과 신약 후보물질의 공동연구개발 및 기술이전 계약을 체결하였다.

현재 총 1건의 기술이전 계약을 체결 하였다.

 

자체 구축한 AI 기반의 신약개발 플랫폼 '케미버스(Chemiverse)'를 활용하여 희귀 난치성 질환 중심의 혁신신약을 개발하고 있다. 질환과 관련된(특히 항암) 표적 단백질의 3차원 구조 및 약물 결합부위 분석을 토대로, 약물과 표적 간 상호작용 에너지를 계산하며, 약물의 독성 예측 및 신규한 타겟 적응증 예측 등의 기능을 가진 9개 모듈로 구성된 케미버스(Chemiverse) 플랫폼 기술이다.

 

주요 파이프라인 중 하나인 PHI-101은 급성골수성백혈병에 대하여 2019년 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정 승인을 받았으며, 한국과 호주의 식품의약품안전처의 허가 아래 급성골수성백혈병(한국, 호주)과 난소암(한국) 환자에 대하여 임상 1상을 진행 중이다.

 

동사의 사업모델은 희귀질환 치료제의 임상 2상 후 조건부 품목허가를 통해 조기 상용화 수익 기반을 구축하는 것을 우선 목표로 하며, 동시에 전 주기 파이프라인의 지속적 임상개발 및 초기 후보물질~임상 2상 단계에서 기술이전(License-out)하는 것을 계획하고 있다.

 

주요 제품(파이프라인) 요약

1. 급성골수성백혈병 치료제 PHI-101-AML

동사의 선두 파이프라인으로 FLT3 돌연변이 급성골수성백혈병 치료제 PHI-101-AML을 개발하여, 한국, 호주에서 임상 1상 진행 중이다.

 

※ 타겟 환자 및 적응증

 

급성골수성백혈병은 혈액세포를 생성하는 줄기세포인 조혈모세포가 악성세포로 변하는 치명적 혈액암으로, 고령층일수록 치료가 어렵고 생존율이 매우 낮으며 재발율 또한 높은 암이다.

PHI-101-AML은 급성골수성백혈병 환자에서 나타나는 주된 돌연변이인 FLT3 돌연변이를 표적하는 항암물질로서, 1차적으로는 약물 내성 돌연변이를 포함하여 FLT3 돌연변이를 가진 불응성/재발성 급성골수성백혈병 환자를 타겟으로 한다.

 

2. 재발성 난소암 치료제 PHI-101-OC

 

※ 타겟 환자 및 적응증

 

난소암은 자궁의 양쪽에 위치하여 여성호르몬을 만드는 난소에 생기는 암으로, 여성암 가운데 생존율이 가장 낮은 것으로 알려져 있다.

건강보험심사평가원의 통계에 따르면 2019년 국내 난소암 발생 환자는 약 23,000명으로 지속적으로 증가하고 있으며, 말기 난소암 환자의 5년 생존율은 3기의 경우 25%, 4기의 경우 10% 미만으로 매우 낮다.

현재 임상에서 난소암의 치료는 종양감축술과 수술 후 보조항암화학요법으로 구성되는데, 일반적으로 항암화학요법의 치료효과를 높이기 위해 2가지 이상의 항암제를 병용 투여한다.

 

최근, 기존의 항암제의 한계를 극복하기 위한 표적항암제가 개발되었으나, BRCA 유전자에 돌연변이가 있는 약 10-18%의 환자에게만 적용가능한 한계가 존재하는 상황이다.

게다가 난소암은 재발율이 약 80%로 매우 높아 치료에 한계가 있으며, 이는 기존 항암치료에 대한 저항성과 깊은 연관이 있다.

따라서 난소암으로 인한 사망률 감소를 위한 신규 표적항암제 개발의 필요성이 절실한 상황이다.

 

동사의 신규 재발성 난소암 치료제 PHI-101-OC는 전임상 평가에서 BRCA 돌연변이 유무와 무관하게 모든 재발성난소암 세포에서 항암 활성이 확인되었으며, 시험관 내 및 생체 내 모델 모두에서 향상된 효능에 대한 명확한 증거가 확인되어 지난 2020년 11월 PHI-101-OC의 난소암 임상1상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다.

 

PHI-101-OC는 현재 재발성 또는 불응성 난소암 환자를 대상으로 국내 임상1상 시험을 진행 중이며 병용요법 개발을 통해 타겟 환자군을 확장하는 개발도 진행 중이다.

 

3. 대장암/흑색종/유방암 후보물질 PHI-501

 

※ 타겟 환자 및 적응증

 

대장암은 2020년 암등록통계에서 갑상선암과 폐암에 이어 세번째로 많이 발병하는 암으로 유전적 원인과 음식 섭취 등의 환경적 요인에 의해 발병하는 것으로 알려져 있다.

 

이 중 유전적 요인으로 잘 알려진 돌연변이가 전체 대장암 환자의 40~50%를 차지하는 BRAF 혹은 KRAS의 돌연변이 이다.

이들 돌연변이는 기존의 표적항암제인 세툭시맙(얼비툭스주)에 대한 반응성이 낮아지게 하는 원인으로 알려져 있으며 BRAF 표적항암제와의 병용요법을 통해서도 20~22% 수준의 낮은 반응률을 보여 새로운 표적항암제의 개발이 요구되고 있다.

악성흑색종은 멜라닌 생성 세포로 구성된 암으로 유전적 원인과 자외선 등의 후천적 원인으로 발생하는데, 건강보험심사평가원 통계에서 악성흑색종으로 진료를 받은 환자가 2011년 2576명에서 2021년 4734명으로 1.8배가량 증가하였다.

 

악성흑색종의 유전적 원인 중 가장 주요한 것이 BRAF 돌연변이(약 45%)와 NRAS 돌연변이(약 25%)로 이들을 타겟하는 표적항암제가 치료에 사용되고 있으나 음성피드백 또는 우회신호경로의 활성으로 인한 약물내성이 발생하여 새로운 표적항암제 개발이 필요한 상황이다.

 

유방암은 2020년 암등록통계에서 전체 암종 중 5번째, 여성에서는 첫번째로 많이 발생하는 암으로 서구화된 식생활과 출산율의 저하와 같은 환경적 요인과 BRCA 돌연변이 등의 유전적인 요인이 관여하는 것으로 알려져 있다.

 

전체 유방암 환자의 12~15%를 차지하는 삼중음성유방암 환자는 호르몬 치료 효과가 적기 때문에 EGFR 단백질이 과발현하는 전이성 유방암 환자에 대한 치료제가 부재한 상황이다.

 

PHI-501 은 pan-RAF를 타겟하는 표적항암제로 각종 돌연변이에 의한 암세포의 성장을 효과적으로 억제할 수 있기 때문에 기존 치료제에 의해 유발된 저항성을 극복하여 시장침투에 매우 유리할 것으로 기대되며, 삼중음성유방암환자에게서 보여지는 높은 전이성과 종양성장을 모두 저해함으로써 시장확대에 매우 유리한 First-in-class 표적항암제이다.

 

4. 표적항암제 PHI-201

동사는 KRAS에 발생하는 여러 종류의 돌연변이들을 모두 타겟하는 pan-KRAS 저해제를 개발하여 2022년 4월 ㈜유한양행과 기술이전 및 공동연구 개발 계약을 체결하였다

 

※ 타겟 환자 및 적응증

 

2020년 통계청이 발표한 10대 암 중 폐(2순위), 대장(3순위), 췌장(8순위)의 주요 유전적 원인은 KRAS 유전자의 돌연변이다.

KRAS 유전자는 여러 종류의 돌연변이가 발생할 수 있으며, 이들 돌연변이들의 발생 빈도는 암종 별로 다르지만 발생빈도의 총합이 대장암에서는 약 40%, 췌장암에서는 약 90%, 폐암에서는 약 20% 수준으로 매우 높은 빈도로 발생하고 있다.

 

최근 KRAS의 특정 돌연변이를 타겟하는 표적항암제 소토라십(루마크라스)이 출시하였으나 여전히 다수의 돌연변이에는 적용 가능한 표적항암제가 없어서 미충족 의료 수요가 여전히 존재하고 있다.

특히 대장암, 췌장암의 주요 KRAS 돌연변이에는 소토라십(루마크라스)이 적용 불가능하여 PHI-201이 대장암과 췌장암으로 적응증을 확대할 수 있다.