큐로셀 혈액암 고형암 신약 파이프라인을 보유한 세포유전자치료제 개발

CD19 CAR-T 치료제를 비롯하여 혈액암 CAR-T, 고형암 CAR-T, 동종유래 CAR-T 등 여러 신약 파이프라인을 보유한 세포유전자치료제 개발전문 기업이다.

 

동사의 주력 제품인 CD19 CAR-T치료제는 현재 진행중인 임상시험에서 품목허가를 득하기 위한 전체 환자의 투약을 2023년 10월까지 완료하고 2024년 9월에 식약처에 품목허가 신청 예정임. 이후 성인 대상 급성림프구성백혈병(ALL)에 대한 임상 2상 진행 등 적응증 확대를 진행할 계획이다.

 

CRC01의 첫 번째 적응증인 DLBCL의 경우 2024년 4월 최종 임상 시험 결과보고서(CSR)을 확보할 예정에 있다.

 

2016년 12월 설립, 기술성장기업으로 코스닥시장에 특례상장했다.

 

큐로셀

 

 

주요 사업

동사는 글로벌시장에서 판매되고 있는 CAR-T 치료제의 암 치료효과 개선을 목표로 2016년 창업하여 국내 최초로 식약처로부터 차세대 CAR-T 치료제의 임상시험 승인을 획득한 CD19 CAR-T 치료제를 비롯하여 혈액암 CAR-T, 고형암 CAR-T, 동종유래 CAR-T 등 여러 신약 파이프라인을 보유한 세포유전자치료제 개발전문 기업이다.

동사 고유의 플랫폼 기술 적용을 통해 면역세포에 추가적인 유전자 조작을 가함으로써 기존의 CAR-T 치료제 대비 암 치료효과 개선을 목표로 차세대 CAR-T 치료제의연구개발, 임상시험, 생산 및 사업화를 자체적으로 추진하고 있다.

 

2025년 하반기 제품 출시를 목표로 국내 최대의 상업용 세포유전자치료제 GMP 제조소를 완공한 후 식약처 실사를 준비중에 있으며, 해외시장은 기술이전 및 파트너링을 통해 진출하고자 한다.

 

인체의 면역세포는 신체 외부로부터 유입되는 바이러스나 균 등을 제거하는 기능뿐만 아니라 인체 내부에서 발생하는 암세포를 제거하는 기능을 갖고 있다.

면역세포 중 하나인 T세포가 T세포 표면에 존재하는 세포수용체라는 부위를 통해 암세포를 인식하게 되면 T세포의 면역기능이 전개되어 암세포를 사멸하게 된다.

 

CAR-T 치료제는 T세포수용체를 대신하여 특정 암세포를 인식하는 단백질을 유전자 조작을 통해 T세포 표면에 인위적으로 생성시키는데 이 단백질을 CAR(Chimeric antigen receptor)라 칭하며 T세포에 CAR 단백질을 생성시켰다 하여 CAR-T 라 부른다.

 

CAR-T는 대표적인 면역항암제 중 하나이며 또 다른 대표적인 면역항암제로는 면역관문억제제가있다.

 

일반적인 T세포가 암세포를 제거하는 과정에서 T세포 표면에 PD-1과 같은 면역관문수용체라는 단백질의 생성이 증가하게 되는데, 이들 면역관문수용체가 암세포 표면의 특정부위(리간드)와 결합하게 되면 T세포의 암세포 사멸능력이 크게 저하된다.

면역관문억제제는 T세포의 면역관문수용체나 암세포의 특정부위와 먼저 결합함으로써 암세포의 특정부위와 T세포의 면역관문수용체가 결합하는 것을 막아주어 T세포가 암세포를 제거할 수 있도록 하는 치료제다.

 

동사의 OVIS™ CAR-T 기술은 CAR-T 치료제와 면역관문억제제의 장점만을 동시에 구현하는 융합기술이다.

즉, T세포에 암세포를 인식할 수 있는 CAR 단백질을 유전자 조작을 통해 인위적으로 생성시킨 것이 일반적인 CAR-T 치료제인데, 동사는 CAR 단백질 생성 외에도 추가적으로 T세포의 암세포 사멸기능을 약화시키는 면역관문수용체라는 단백질이 생성되지 않도록 함으로써 면역관문억제제 효과를 동시에 구현하고 있다.

 

일반적인 CAR-T 치료제의 경우 T세포에 CAR 부위를 생성시킨 것이므로 T세포가 CAR-T 세포로 전환되었다 하더라도 암세포를 제거하는 과정에서 CAR-T 세포의 표면에 PD-1과 같은 면역관문수용체의 생성이 증가하게 되어 암세포의 특정부위가 이들과 결합함으로써 CAR-T 치료제의 암세포 사멸능력이 저하되는 반면 동사의 OVIS™ CAR-T 치료제는 면역관문수용체의 생성을 억제하므로 암세포의 특정부위가 결합할 부분이 현저히 줄어들어 더 효과적으로 암세포를 사멸할 수 있다.

 

동사는 OVIS™ CAR-T 기술이 적용된 차세대 CD19 CAR-T인 CRC01 (anbalcabtagene autoleucel, anbal-cel)의 신약허가를 위한 임상시험을 삼성서울병원, 서울대학교병원, 서울아산병원, 국립암센터, 부산대학교병원, 화순전남대병원에서 진행하고 있다.

 

임상시험 대상 환자는 2차 치료제 사용 후 재발성 또는 불응성의 미만성거대B세포림프종 환자(DLBCL, Grade 3B follicular lymphoma (FL3B), HGBL, PMBCL) 이다.

허가를 위한 임상시험으로 식약처의 승인을 득하여 대상자를 최소 65명 내지 최대 82명을 계획하였고, 현재까지 치료제의 유효성을 분석할 수 있는 38명에 대한 임상 결과는 아래와 같습니다.

38명 중 32명(Overall Remission Rate, ORR 84%)에서 약물에 반응을 보였는데, 특히 38명 중 27명(CR 71%)은 암세포가 완전히 사라진 결과를 얻었다.

이는 국내 시장에 진출한 글로벌 제품인 노바티스사의 킴리아가 임상시험에 보여준 CR 40% 대비 약효가 크게 개선된 결과이다. (출처: 2023년 6월 ICML (International Conference on Malignant Lymphoma, Lugano, Switzerland 학회 구두 발표 자료) 또한 CRC01을 이용하여 성인 급성림프구성백혈병 환자(ALL,Acute Lymphoblastic Leukemia)를 대상으로 삼성서울병원, 서울대학교병원, 서울아산병원, 서울성모병원, 세브란스병원 등의 기관에서 임상 1상 시험을 진행하고 있다.

 

동사는 2025년 하반기부터 신약허가 제품을 직접 생산하기 위한 목적으로 대전광역시에 소재한 국제과학비즈니스벨트 거점지구에 상업용 GMP 생산시설을 2023년 4월 자체 구축하였다.

 

해당 시설은 국내 최초·최대의 CAR-T 치료제 생산을 위한 상업용 GMP 제조소로 국내 및 선진시장 GMP 규정을 준수하는 CAR-T 제조 및 품질관리 시설로 설계되었다.

현재 무균환경 조성 중으로 향후 허가 획득을 위하여 3배치 시생산, 안정성시험자료 등을 생성하여 2024년 9월에 식약처에 제출하는 것이 목표이다. 상업용 GMP 제조소는 CAR-T 완제품 제조소, 핵심 원료인 바이러스 벡터 제조소, 완제품 및 원재료 품질검사소, 유틸리티 등으로 구성되어 있다.

5개의 완제품 제조실을 기준으로 연간 최대 700명 분의 CAR-T 치료제를 생산 할 수 있으며 향후 5개의 제조실을 추가로 확보함으로써 2배까지 생산량을 증가시킬 수 있다.

 

동사의 주력 제품인 CD19 CAR-T 치료제는 현재 진행중인 임상시험에서 품목허가를 득하기 위한 전체 환자의 투약을 2023년 10월까지 완료하고 2024년 9월에 식약처에 품목허가 신청을 시작으로 본격적인 상업화를 추진할 계획이다.

동사는 OVIS™ CAR-T 기술이 임상시험에서 크게 개선된 약효로써 그 가치를 증명함에 따라 해당기술을 다른 종류의 혈액암이나 전립선암 등의 고형암 및 환자 개인별 T세포가 아닌 건강한 공여자의 T세포로 대량 생산하는 동종유래 CAR-T 치료제 등을 개발하고 있으며 OVIS™ CAR-T 기술 및 각각의 파이프라인을 기술이전 하거나 공동 개발하는 방식으로 해외진출을 모색하고 있다.

 

주요 제품

동사는 CD19 CAR-T 치료제를 비롯하여 혈액암 CAR-T, 고형암 CAR-T, 동종유래 CAR-T 등 여러 신약 파이프라인을 보유한 세포유전자치료제 개발전문 기업이다.

 

동사의 주요 사업모델은 1) 국내시장의 경우 신약 시판허가 이후 생산 및 판매를 직접 수행하고자 하며, 2) 해외시장의 경우 플랫폼기술 및 파이프라인의 기술이전 또는 파트너링을 통해 추진하고자 한다.

따라서 선도 파이프라인의 임상2상이 진행 중인 현재 완제품(시판 신약)을 생산하고 있지 않다.

 

동사는 현재 세계적으로 판매되고 있는 6개 제품의 일반 CAR-T치료제 대비 CAR-T 치료제의 성능을 저하시키는 2종류의 면역관문수용체를 동시에 억제할 수 있는 차세대 혁신 CAR-T 기술을 자체 개발에 성공하여 한국, 유럽, 일본, 미국에 특허 등록을 하였고 임상시험을 성공적으로 수행 중에 있다.

 

동사의 CAR-T 기술은 국내 기업 중에는 유일하게 글로벌 스탠다드 제조공정을 따르고 있으며 기초연구, 동물시험, 비임상시험, 임상용의약품생산, 임상시험, 신약허가, 상업용제품생산, 사업화를 진행할 수 있는 역량을 갖추고 있다.

동사는 국내 시장은 직접 제품을 생산하여 판매하고 해외 시장은 기술이전을 추진하는 사업모델을 수립하였다. 따라서 현재 판매용 제품은 보유하고 있지 않다.